Phương pháp nghiên cứu: Thiết kế nghiên cứu hồi cứu – mô tả hàng loạt ca. Đối tượng nghiên cứu: 11 người bệnh bạch cầu cấp dòng tủy tái phát sớm, hoặc kháng trị tại Bệnh viện Truyền máu Huyết Học TP. Hồ Chí Minh được điều trị với phác đồ kết hợp azacitidine và venetoclax. Thời gian nghiên cứu: 6/2021 đến hết ngày 01/06/2024. Kết quả: Tỷ lệ đạt CR/CRi tăng lên theo số chu kì điều trị, từ 45,5% (n=5) lên 72,7% (n=8) sau 2 chu kì và lên 81,8% (n=9) tại thời điểm kết thúc điều trị. Trong 11 ca nghiên cứu, có 2 (18,2%) thất bại với điều trị azacitidine và venetoclax. Với thời gian theo dõi trung vị 8,7 tháng (0,8 tháng – 28,1 tháng), thời gian PFS trung vị là 8,2 tháng, thời gian OS trung vị là không đạt được khi kết thúc nghiên cứu, xác suất OS – 1 năm ước tính đạt 55,6%. Chúng tôi nhận thấy, biến cố bất lợi liên quan tới điều trị chủ yếu là độc tính huyết học, có 81,8% (n=9) người bệnh bị giảm bạch cầu hạt mức độ III/IV, vì vậy tỷ lệ nhiễm trùng và sốt giảm bạch cầu cũng cao tới 63,6% (n=7), tuy nhiên chúng tôi không ghi nhận trường hợp nào tử vong trong thời gian điều trị với azacitidine và venetoclax. Kết luận: phác đồ điều trị kết hợp azacitidine và venetoclax đạt được hiệu quả đáp ứng điều trị cao ở người bệnh bạch cầu cấp dòng tủy nguyên phát tái phát/kháng trị, với khả năng dung nạp tốt, phù hợp ở cả đối tượng tổng trạng kém. Tuy nhiên thời gian duy trì đáp ứng là không kéo dài, vì vậy vẫn cần các phương pháp điều trị hiệu quả hơn như ghép tế bào để cải thiện kết cục sống còn của người bệnh. Khi điều trị phác đồ azacitidine và venetoclax, độc tính về huyết học là thường gặp, nhất là nguy cơ giảm bạch cầu hạt mức độ nặng, vì vậy dự phòng, phát hiện sớm và điều trị tích cực nhiễm trùng là chìa khóa giúp giảm nguy cơ tử vong trong điều trị.